SOBRE LA DEXAMETASONA Y COMO UN PACIENTE EMPODERADO (PATIENT ADVOCATE) CONSIGUIÓ LA REDUCCIÓN DE ESTE FÁRMACO PARA LOS PACIENTES CON MIELOMA MÚLTIPLE.
Mike Katz fue un reconocido patient advocate (defensor del paciente) en Estados Unidos Fundación Internacional del Mieloma (IMF) Grupo Cooperativo Oncológico del Este (ECOG).
Uno de sus mayores logros fue su intervención en el ensayo E4A03, que comparó el uso de dexametasona en dosis bajas y estándar en combinación con lenalidomida. Gracias a su influencia y experiencia personal, se demostró que las dosis bajas redujeron significativamente las toxicidades y mejoraron la supervivencia de los pacientes. Este resultado cambió el estándar de tratamiento para pacientes con mieloma.
Él no lo había pasado bien con la dexametasona y sabía de otros pacientes que también habían sufrido en sus tratamientos, ellos y sus familiares.
Katz ayudó a visibilizar efectos secundarios importantes, como la osteonecrosis de la mandíbula causada por bifosfonatos, influyendo en las guías clínicas para que incluyan advertencias y recomendaciones más seguras.
Su dedicación y resiliencia sirvieron de inspiración para otros pacientes y profesionales del ámbito médico. Por su labor, fue reconocido con el premio Partners in Progress de ASCO en 2014.
La contribución de Katz destaca la importancia de la participación de pacientes en la investigación y en el desarrollo de tratamientos más efectivos y seguros.
Conozco esta historia desde hace muchos años y siempre me pareció un logro importante que escucharan la voz de Mike Katz y que, gracias a eso, se redujeran las dosis de dexametasona en los tratamientos de mieloma múltiple. Yo no lo paso nada bien con la dexametasona.
Ahora el Dr. Vincent Rajkumar, del que ya os he hablado alguna vez, ha escrito un hilo en Twitter para contarnos esta historia que vivió en primera persona, y reconocer el mérito de un paciente empoderado que cambió las guías de tratamiento porque se le escuchó.
El Dr. Vicent Rajkumar es, también, un referente mundial que siempre da espacio a los pacientes y a sus comentarios.
He traducido el hilo del Dr. Rajkumar y lo voy a transcribir tal cual él lo puso en Twitter.
Hilo en X (Twitter) Dr. Vicent Rajkumar:
“Me gustaría compartir la historia de cómo a un paciente con cáncer se le ocurrió la idea de realizar un ensayo aleatorio y cómo escucharlo salvó muchas vidas.
1/ En 2002, acababa de completar un ensayo aleatorio con el famoso fármaco talidomida para el cáncer, el mieloma múltiple.
2/ La talidomida sería aprobada posteriormente por la FDA sobre la base de este ensayo. Como joven investigador, estaba entusiasmado con el éxito y ansioso por el próximo ensayo emocionante que probaría nuevos regímenes sofisticados.
Pero un paciente con mieloma, Mike Katz, tenía otras ideas.
3/ Mike formaba parte de comités nacionales de defensa de pacientes.
Había luchado contra el mieloma durante años y conocía todos los avances recientes. Más importante aún, asistía a numerosas reuniones de grupos de apoyo a pacientes y estaba al tanto de lo que atravesaban los pacientes con mieloma.
4/ Mike también estuvo en el comité de mieloma @eaonc @theNCl y escuchó mientras debatíamos ideas para el próximo ensayo de mieloma.
Mientras los médicos hablaban de crear combinaciones «emocionantes», Mike dijo:
«Escuche, lo que los pacientes realmente quieren es liberarse de los efectos secundarios de la dexametasona”
5/ Dijo: «Todos estos nuevos medicamentos no ayudan si los pacientes no pueden tomarlos. Ustedes están dando demasiada dexametasona y la gente está sufriendo».
Se utilizó dexametasona en dosis altas para matar las células cancerosas en el mieloma. Era un componente importante de la terapia.
Mike no estaba de acuerdo.
6/ «Están administrando dexametasona a dosis altas, basándose en que así es como se ha hecho siempre. Por favor, hagan un ensayo y vean si en la era de los nuevos medicamentos todavía necesitan dosis tan altas de dexametasona».
@Rfonsil estaba allí. Y al igual que el Dr. Greipp, todos éramos escépticos.
Quiere que probemos la dosificación de Dexametasona.
8/ Sin embargo, respetábamos a Mike. Sabíamos que él estaba al tanto de lo que atravesaban los pacientes. Veíamos entre 100 y 200 pacientes con mieloma al año. Él interactuaba con miles de ellos. También dirigía reuniones de líderes de grupos de apoyo que a su vez dirigían reuniones con muchos otros pacientes con mieloma.
9/ Así que procedimos a convencer a los líderes @theNCl y @eaonc de que probar la dosis óptima de dexametasona era el ensayo aleatorio financiado con fondos públicos más importante. @Rfonsi1 tomó la iniciativa.
No fue fácil, pero conseguimos que lo aprobaran.
10/ En resumidas cuentas, el ensayo se desarrolló más rápido que cualquier otro ensayo sobre mieloma que hayamos realizado en grupos cooperativos nacionales.
Las muertes con dosis altas de dexametasona (control, brazo estándar de desafío) fueron significativamente mayores que con dosis bajas de dexametasona.
11/ Habíamos planteado la hipótesis de que, si se utilizaba una dosis baja de dexametasona, se obtendría una menor toxicidad y una eficacia similar. No sabíamos que un simple cambio en la dosis de Dex salvaría muchas vidas: al cabo de un año, el 96% de los pacientes seguían con vida con una dosis baja de Dex, frente al 87% con una dosis alta de Dex,el tratamiento estándar.
12/ Hubo otros beneficios como se esperaba. Todos los efectos secundarios graves, incluidos los coágulos sanguíneos, fueron menores con dosis bajas de Dex.
Había nacido el régimen de lenalidomida más dexametasona en dosis bajas (Rd). La «d» minúscula significa dexametasona en dosis bajas.
13/ Actualmente, el Rd es la columna vertebral de la mayoría de los regímenes para el mieloma. La dosis más baja de Dex nos ha permitido crear muchas combinaciones de 3 o 4 fármacos.
Estamos en deuda con Mike. Lamentamos su pérdida. Su legado y su trabajo con @eaonc @ASCO@theNCl @NIH@IMFmyeloma perduran.
14/ En 2014, la ASCO honró a Mike con el premio Partners in Progress. Él contó esta historia cuando aceptó el premio en la reunión anual de la ASCO.
