¿Por qué no se aprueban con la celeridad necesaria?
Por Teresa Regueiro, Presidenta de la Comunidad Española de Pacientes con Mieloma Múltiple.
En los últimos tiempos quizá estemos oyendo más hablar del retraso en la aprobación de fármacos en el mieloma, aunque la covid 19 ha influido algo, como ha influido en nuestras vidas en todos los sentidos, no se le puede achacar a la pandemia el retraso ya existía antes.
El mieloma múltiple ha sido y todavía es, el gran desconocido de los cánceres hematológicos, el patito feo, la cenicienta, hasta hace muy pocos años, 12 o 15, no existía más tratamiento que melfalan y poco después bortezomib y lenalidomida, el mieloma se trataba con la quimioterapia convencional y, para aquellos que fueran candidatos, trasplante de progenitores hematopoyéticos (TMO, trasplante autólogo).
El tratamiento era muy conservador, la media de vida estaba entre los 2/3 años, es un cáncer incurable, mortal de necesidad, por entonces y se guardaba para la recaída el mejor fármaco disponible porque no había más, porque era lo más indicado en aquella época, se decía que había que guardar una bala en la recámara siempre, y dejar lo mejor para la recaída.
Tras bortezomib y lenalidomida, comienzan a llegar otros fármacos, sobre todo a partir de 2015, no solo fármacos sino también combinaciones de fármacos que logran supervivencias libres de progresión desconocidas hasta entonces. Llega el primer anticuerpo monoclonal, la inmunoterapia, daratumumab (darzalex) que todos conocéis ahora, llega pomalidomida, carfilzomib, ixazomib (no aprobado en España), elotuzumab (no aprobado en España)
Los fármacos que son el resultado de las investigaciones
No solo llegan los fármacos que son el resultado de las investigaciones y ensayos clínicos de años anteriores, es la «cosecha» que tanto bien va a hacer a los pacientes con mieloma y yo creo que, lo más importante, además de tener fármacos nuevos y potentes, son las sinergias que se establecen entre ellos sin las cuales los resultados no serían óptimos.
Entonces llegamos al año 2020, por ejemplo, y encontramos que tenemos muchos fármacos para el tratamiento del mieloma, que hemos conseguido una mediana de supervivencia de 8/10 años, que tenemos la innovación que dará un giro al tratamiento del mieloma, pero se nos han quedado tratamientos por el camino sin aprobar.
No se aprobó VRD para pacientes candidatos a trasplante, que se ha comprobado que es mejor que VTD (produce más toxicidad, además), y nos encontramos entonces con la falta de equidad en el tratamiento. En España hay sitios en donde se trata al paciente con VRD (Velcade (Bortezomib), Revlimid (lenalidomida)+dexametasona) que es lo que recomiendan todas las guías de tratamiento del mieloma en el mundo, incluida la española, aunque no esté aprobado se trata con VRD (Velcade (Bortezomib), Revlimid (lenalidomida)+dexametasona) a una gran mayoría de pacientes. Sin embargo, en otros lugares dentro de nuestro país se continúa tratando con VTD (Velcade (Bortezomib) Talidomida+dexametasona).
No se ha aprobado Ixazomib en combinación con otros fármacos nunca, no así en la mayoría de los países europeos que tienen este fármaco desde hace años a su disposición, incluido Portugal.
No se han aprobado diferentes combinaciones con daratumumab, para la recaída.
A principios de año Revlimid (lenalidomida) ha perdido la patente con lo cual ahora el tratamiento VRD para pacientes de nuevo diagnóstico candidatos a trasplante se ha abaratado mucho: Bortezomib (V) es un genérico desde ya hace algún tiempo, Lenalidomida(R) lo es ahora. No se aprobó en su momento (tiene más de 800 días de retraso) por una cuestión económica.
La Cenicienta o el Patito Feo
Como comparaba al principio el mieloma con la Cenicienta o el Patito Feo, realmente el mieloma ahora, y gracias a la investigación, yo diría incluso, gracias a la inversión de la industria privada en investigación, se ha convertido en un cáncer más tratable con más largas y profundas remisiones, y para ello necesitamos la aprobación de todos los fármacos: los que no se han aprobado hasta el momento y los que están llamando a la puerta con el golpeteo de la Innovación.
Entonces hemos pasado de no tener nada o casi nada a tener mucho, pero todo «completamente necesario», dejemos que la Cenicienta brille y su carroza no se convierta en calabaza y que el patio feo se convierta en cisne con todo su esplendor para continuar buscando nuevos tratamientos que mejoren no solo la calidad de vida de los pacientes, tratamientos que nos den vida.
Los nuevos anticuerpos monoclonales, los biespecíficos, los tratamientos con CAR T están ahí y los necesitamos. La investigación es necesaria para todo en la vida, un país que no investiga es un país pobre, la investigación es necesaria para producir mejores coches, mejores edificios, mejores actos culturales, mejor medio ambiente… podría estar así media hora.
No vale de nada
De nada nos vale, como pacientes, tener la mejor y más avanzada investigación en nuestro cáncer si después el gobierno no aprueba y/ 0 fármacos y/o el precio/reembolso de los mismos, combinaciones de fármacos y tratamientos innovadores que necesitamos para vivir.
España es un país en primera línea en investigación en mieloma y en número de ensayos clínicos para nuestra patología, lo es porque han trabajado mucho nuestros hematólogos investigadores para conseguirlo, pero no me cabe la menor duda a mí tampoco que si no se aprueban nuestros fármacos la industria privada dejará de financiarlos y con la financiación pública no sobreviviremos.
Declaraciones en Prensa
En el último mes, tanto el Dr.Ramón García Sanz, Presidente de la SEHH, como la Dra. María Victoria Máteos se han manifestado sobre este tema:
«A día de hoy, creo que ya no cabe duda del elevado nivel científico que tiene la hematología española, con grupos de investigación punteros reconocidos a nivel internacional. Sin embargo, nuestro país está muy por detrás de los países de su entorno en lo que respecta al acceso a los medicamentos innovadores, lo que supone una anomalía y una contradicción. Nuestro país frena la mitad de los nuevos medicamentos que aprueba Europa y el principal motivo suele ser el precio de los tratamientos. Por tanto, el acceso a los fármacos es uno de los principales retos a los que nos enfrentamos los hematólogos y la sanidad española en su conjunto».
Dr. Ramón García Sanz
Declaraciones publicadas en Isanidad:
“Es muy frustrante -lamenta- trabajar con fármacos, con combinaciones nuevas, que ofrecemos a algunos pacientes en ensayos clínicos, que luego las agencias reguladoras a nivel europeo aprueban, pero que al final no puedes dar al paciente».
Dra. María Victoria Mateos
“El Ministerio de Sanidad no ve la magnitud del beneficio” que, en el caso concreto de los fármacos destinados a los cánceres de la sangre, están cambiando el curso de la enfermedad.
Dra. María Victoria Mateos
Declaraciones recogidas por Efesalud:
Lista de combinaciones de tratamiento no aprobadas:
- Ixazomib , lenalidomida y dexametasona (rechazado por 1a vez 01/04/2017), continuamos sin esta combinación que tiene prácticamente toda Europa incluidos nuestros vecinos de Portugal.
- Daratumumab,lenalidomida y dexametasona , en primera línea para no candidatos a trasplante, (rechazada en septiembre de 2021 por 2ª vez.)
- Daratumumab, bortezomib, talidomida y dexametasona, en primera línea para candidatos a trasplante (rechazada en septiembre de 2021 por 2ª vez)
- Elotuzumab, lenalidomida y dexametasona (rechazada en 2017), elotuzumab no está ni aprobado en España.
- Panobinostar, bortezomib y dexametasona (rechazada en 2016).
- Elotuzumab, pomalidomida y dexametasona, más de 800 días de retraso.
- Carfilzomib, daratumumab y dexametasona, más de 250 días de retraso.
Las últimas 3 combinaciones son para pacientes en recaída y refractarios con lo que ello implica de riesgo y necesidad de no disponer de los mismos. - Belantamab Mafodotina autorizado por la EMA hace más de 487 días, para pacientes triple refractarios.
- Idecabtagen Vicleucel, aprobado por la EMA hace 120 días también para pacientes triple refractarios (tratamiento CAR T) Encontraréis que algunos medicamentos no aprobados si podéis haberlos recibido, eso se debe a que se puede pedir el uso compasivo de los fármacos, aunque no estén aprobados aquí o aunque todavía no tengan precio/reembolso.
Encontraréis que algunos medicamentos no aprobados si podéis haberlos recibido, eso se debe a que se puede pedir el uso compasivo de los fármacos, aunque no estén aprobados aquí o aunque todavía no tengan precio/reembolso.
La Realidad
En España no se están aprobando los fármacos y combinaciones de fármacos para el mieloma por un tema netamente económico, hay mil excusas pero la realidad es esa.
Además, tampoco la administración entiende la enfermedad y no entiende en ningún momento que es necesario disponer de todos los fármacos solicitados y de los que vendrán, porque solo así lograremos sobrevivir al mieloma, aunque sea por temporadas.
Con quienes deben ponerse en contacto las autoridades sanitarias es con los hematólogos que son los que mejor pueden explicar la situación del paciente con Mieloma Múltiple en España.
Os recomendamos leer este artículo con una carta que le enviamos a la Ministra de Sanidad.
Un comentario
Es decepcionante y doloroso que España no apruebe todos estos fármacos -o combinaciones- para aumentar la supervivencia de los pacientes de Mieloma Múltiple.
Se trata de vivir.